Potencjalnie przełomowa wersja leku epinefryny w sprayu do nosa wkrótce trafi na rynek - to alternatywa dla autowstrzykiwaczy, takich jak EpiPen, dla osób z poważnymi reakcjami alergicznymi. Lek został zatwierdzony w tym miesiącu przez FDA do stosowania u dorosłych i starszych dzieci.
Jednak niektórzy alergolodzy twierdzą, że nie będą spieszyć się z jego przepisywaniem.
Chociaż nowa opcja bezigłowa, zwana neffy, ma potencjał, aby zapewnić tańszą, mniej bolesną i wygodniejszą opcję niż EpiPen, jak twierdzą eksperci, nie przeprowadzono jeszcze badań na osobach, które są w trakcie zagrażających życiu reakcji alergicznych, znanych jako anafilaksja. Rodzi to obawy, czy lek jest wystarczająco skuteczny, aby można było mu zaufać w przypadku osób z poważnymi alergiami.
„Jesteśmy bardzo podekscytowani tym rozwojem, ale mamy też poważne obawy” – mówi dr Robert Wood, dyrektor Wydziału Alergii, Immunologii i Reumatologii w Johns Hopkins Children’s Center oraz profesor pediatrii na Johns Hopkins.
Anafilaksja, znana również jako wstrząs anafilaktyczny, to ciężka, czasami zagrażająca życiu reakcja alergiczna, która pojawia się szybko, skutkując takimi objawami jak duszność, wysypka, spadek ciśnienia krwi i utrata przytomności w odpowiedzi na czynniki wyzwalające, takie jak żywność, ukąszenia owadów lub leki, na które dana osoba jest uczulona.
Epinefryna jest jedynym ratującym życie leczeniem anafilaksji i wcześniej była dostępna dla pacjentów tylko w postaci zastrzyku. Stosowanie epinefryny w leczeniu ciężkich reakcji alergicznych odbywa się w formie igłowej od czasu zatwierdzenia jej przez FDA w 1939 r. EpiPen, który jest najbardziej znaną marką automatycznego wstrzykiwacza, którego osoba może używać samodzielnie, jest dostępny od lat 70. XX wieku. Wersja generyczna stała się dostępna w 2018 r.
Zamiast igły
Neffy jest pierwszą alternatywą dla wstrzykiwanej epinefryny. W badaniach klinicznych producent leków ARS Pharmaceuticals odkrył, że spray do nosa jest bezpieczny i dostarcza taką samą ilość epinefryny do krwiobiegu jak autowstrzykiwacz. FDA zatwierdziła spray 9 sierpnia do stosowania doraźnego w przypadku reakcji alergicznych, w tym anafilaksji u dorosłych i dzieci ważących ponad 66 funtów.
Istnieją powody, aby być podekscytowanym aerozolem do nosa z epinefryną, mówi dr J. Andrew Bird, pediatra-alergolog z UT Southwestern i dyrektor Centrum Alergii Pokarmowej w Children’s Medical Center w Dallas. Może być łatwiej tolerowany przez dorosłych pacjentów, którzy wahają się przed samodzielnym wykonywaniem zastrzyków, a także przez rodziców, którzy obawiają się wstrzykiwania swoim dzieciom.
Neffy - który ma rozmiar połowy iPhone’a i z łatwością mieści się w kieszeni spodni - jest również poręczniejszy w noszeniu niż EpiPen, mówi Bird. Już samo to może zwiększyć stosowania epinefryny wśród osób z niebezpiecznymi alergiami.
Jak wynika z badań z 2023 r., którym poddano dorosłych i dzieci z poważnymi reakcjami alergicznymi oraz ich opiekunów, obecnie tylko około 40% pacjentów najwyższego ryzyka nosi przy sobie autowstrzykiwacze. Uczestnicy wymienili niedogodności i zapominalstwo jako główne powody, dla których nie nosili przy sobie EpiPenów, a także przekonanie, że mogliby skutecznie unikać rzeczy, na które są uczuleni.
Dr Karen Kaufman, członek Amerykańskiej Akademii Alergii, Astmy i Immunologii, uważa, że neffy wkrótce zastąpi automatyczne wstrzykiwacze w miejscach publicznych, takich jak szkoły i samoloty, ponieważ produkt jest mniejszy i łatwiejszy do przechowywania.
Wśród innych potencjalnych korzyści - Neffy działa dłużej niż autowstrzykiwacze, z okresem przydatności do użycia wynoszącym dwa lata zamiast 12 do 18 miesięcy w przypadku EpiPen, jak wynika z informacji firmy ARS z siedzibą w San Diego, która opracowała neffy w ciągu ostatnich ośmiu lat. Firma twierdzi również, że neffy można wystawiać na ciepło i zimno przez wiele miesięcy, podczas gdy EpiPeny muszą być przechowywane w temperaturze pokojowej, w przeciwnym razie ulegną degradacji. A neffy jest łatwy w użyciu i nie wymaga żadnego przeszkolenia.
Neffy może być łatwiejszy do prawidłowego podania, dodaje Richard Lowenthal, współzałożyciel, prezes i dyrektor generalny ARS. Błędy operatora mogą się zdarzyć w przypadku autowstrzykiwaczy, według Mylan, firmy, która produkuje EpiPen. Jednym z niebezpiecznych błędów jest wstrzykiwanie epinefryny do naczynia krwionośnego zamiast do mięśnia. Może to spowodować udar, arytmię lub zawał serca. Z kolei w przypadku neffy nie ma żadnego zagrożenia, jeśli wystąpi błąd operatora – mówi Lowenthal, dodając, że ARS nie stwierdziło żadnego szkodliwego wpływu na oczy, jeśli użytkownik przypadkowo wystrzyknie do nich lek.
Obawy i wątpliwości
Neffy jednak budzi obawy wśród przepisujących lekarzy. Jednym z powodów, mówi Wood, jest to, że nie został przetestowany na osobach, u których wystąpiły reakcje anafilaktyczne, ponieważ naukowcy nie mogą etycznie wywołać potencjalnie śmiertelnej reakcji alergicznej, a następnie podać pacjentowi placebo. Kiedy ktoś ma ciężką reakcję alergiczną, jama nosowa może zostać zablokowana. To może zatrzymać wchłanianie leku i pozwolić na nieprzerwane trwanie poważnej reakcji alergicznej, mówi Wood.
ARS Pharmaceuticals przeprowadziło małe otwarte badanie w Japonii. Użyli żywności, aby wywołać reakcje alergiczne u 15 osób z określonymi alergiami pokarmowymi. Wszyscy mieli reakcje alergiczne, z których trzy były poważne, i wszyscy otrzymali lek. Firma twierdzi, że neffy przyniósł ulgę każdemu uczestnikowi w ciągu pięciu minut, co jest podobne do działania automatycznego wstrzykiwacza epinefryny.
Ubezpieczenie jest kolejną niewiadomą. Lowenthal uważa, że ARS współpracuje z dużymi firmami ubezpieczeniowymi, aby umieścić neffy na swoich listach zatwierdzonych leków, co może zająć około sześciu miesięcy. Dodaje, że firma planuje wprowadzić dwupak sprayu dostępny w cenach, które będą się różnić w zależności od możliwości danej osoby, ale generalnie są porównywalne z kosztami autostrzykawek.
Cena EpiPen jest kontrowersyjna, odkąd Mylan nabył prawa do jego produkcji w USA w 2007 roku i podniósł cenę o 600%. Średnie ceny detaliczne EpiPen wahają się od 650 do 750 dolarów, bez ubezpieczenia, według GoodRx. Wersja generyczna kosztuje od 150 do 200 dolarów.
W przygotowaniu są również inne alternatywy dla autowstrzykiwaczy z epinefryną. Nasus Pharma z Tel Awiwu-Jafy w Izraelu pracuje nad proszkiem epinefryny, który podaje się do nosa, a Aquestive Therapeutics z siedzibą w New Jersey ma produkt z epinefryną, który podaje się pod język i jest w fazie badań końcowych. ARS twierdzi, że opracowuje spray do nosa dla mniejszych dzieci.
Na razie lekarze twierdzą, że mogą unikać przepisywania nowego sprayu zaraz po jego wprowadzeniu na rynek, częściowo dlatego, że musieliby poświęcić godziny pracy na telefonowanie do firm ubezpieczeniowych, aby pokryły koszty, tak jak w przypadku każdego nowego leku, mówi Kaufman.
Gdy neffy stanie się dostępny - prawdopodobnie pod koniec września - Wood mówi, że jest skłonny przepisywać go pacjentom, którzy o to poproszą, ale zasugeruje, aby na wszelki wypadek trzymali pod ręką automatyczny wstrzykiwacz.
Następnie, jak dodaje, poczeka na raporty dotyczące skuteczności neffy. Jeśli spray sprawdzi się równie dobrze jak automatyczne wstrzykiwacze w zapobieganiu niebezpiecznym reakcjom alergicznym na jedzenie, leki lub ukąszenia owadów, to może faktycznie zmienić zasady gry. „Wtedy miałbym do niego zaufanie” - mówi.
jm
