Do tej pory sprawdzona terapia spowalniająca postęp choroby Alzheimera – wyniszczającego schorzenia, która pozbawia jednostki osobowości, autonomii, a ostatecznie życia i nazywane jest często przedstarczym zanikiem mózgu – była poza naszym zasięgiem. Ale w ciągu kolejnego roku pacjenci mogą uzyskać dostęp nie tylko do jednego, ale dwóch produktów walczących ze skutkami tej choroby.
Ta nowa era w leczeniu Alzheimera rozpoczęła się w tym tygodniu, kiedy Food and Drug Administration (FDA) wydała pełną zgodę na wykorzystanie nowego leku – lecanemab – który jest sprzedawany przez producenta Eisai pod nazwą handlową Leqembi. Kliniki leczenia pamięci już od pewnego czasu zgłaszają rosnące zainteresowanie pacjentów nowym preparatem i oczekują, że będzie ono coraz wyższe po decyzji FDA.
W ciągu najbliższych kilku tygodni spodziewane są również nowe wyniki badań klinicznych dotyczące innego, potencjalnego lekarstwa, donanemabu, którego wstępne wyniki są bardzo imponujące.
Przełom
Zaledwie dwa lata temu społeczność zajmująca się chorobą Alzheimera była pogrążona w chaosie. Wcześniejszy lek o nazwie adukanemab, znany pod nazwą handlową Aduhelm, miał rozczarowujące wyniki badań klinicznych, ale FDA, pomimo sprzeciwu swoich doradców naukowych, zdecydowała się zatwierdzić go na warunkowych, kontrowersyjnych zasadach. Medicare znacznie ograniczyło pokrycie jego kosztów, a lekarze nie wypisali na niego zbyt wielu recept. Miał być przełomem, okazał źródłem wewnętrznej walki w środowisku lekarzy i pacjentów cierpiących na Alzheimera.
Nowy lek, lekanemab może stanowić przełom i być nowym początkiem. Dane kliniczne wydają się bardziej obiecujące. Doradcy FDA poparli jego wykorzystanie w zeszłym miesiącu. Wstępne wyniki dotyczące drugiego leku, donanemabu, wydają się jeszcze bardziej imponujące, chociaż muszą zostać potwierdzone, co ma nastąpić wkrótce.
Czy system opieki zdrowotnej sobie z tym poradzi
Leczenie nowym preparatem wymaga dokładnej oceny pacjenta, regularnych infuzji dożylnych leku oraz starannego monitorowania w celu wykrycia potencjalnie niebezpiecznych skutków ubocznych. To wszystko stanowi wyzwanie dla amerykańskiego systemu zdrowia. Niewystarczająca liczba lekarzy jest przeszkolona w opiece nad pacjentami z problemami pamięciowymi. Brakuje ośrodków infuzyjnych. Medicare pokrywa niektóre skany, które mogą być wykorzystane do zidentyfikowania pacjentów mogących skorzystać z lekanemabu, ale nie pokrywa wielu innych.
Wyzwania logistyczne też mogą być zniechęcające, mówią lekarze. Centra pomocy mają czasami długą listę oczekujących pacjentów, którzy szukają bardziej specjalistycznej opieki niż może zapewnić ich lekarz pierwszego kontaktu. Jeśli popyt na lekanemab będzie duży, nowi pacjenci mogą czekać latami - wtedy mogą nie mieć już korzyści z przyjęcia lekarstwa.
Mimo wszystko środowisko lekarskie i otoczenie pacjentów jest pełne nadziei, bo do tej pory nie było jej zbyt wiele.
Alzheimer dotyka co najmniej 6 milionów Amerykanów (ok. 55 mln. osób na świecie). Chociaż obecnie tylko część z nich będzie mogła skorzystać z lekanemabu, stanowi ogromną nadzieję dla tych pacjentów i ich rodzin, którzy pojawią się w przyszłych latach, w miarę starzenia się populacji kraju.
Alzheimer pozostaje nieuleczalny
Lekanemab nie leczy choroby Alzheimera. Pacjenci nadal będą chorować i tracić kontrolę nad własnym umysłem — ale nie tak szybko. W przypadku niektórych pacjentów, którzy wciąż znajdują się we wczesnych stadiach choroby, lek wydaje się spowalniać utratę funkcji poznawczych, dając im miesiące, a może lata, cennego czasu z rodziną i bliskimi.
To przełom, który przez lata umykał naukowcom. Nie wiadomo, ile czasu zyskają pacjenci. Badanie kliniczne z udziałem 1800 osób, którego wyniki opublikowano we wrześniu ubiegłego roku, wykazało, że lecanemab spowolnił zanikanie funkcji poznawczych średnio o 27 procent w ciągu 18 miesięcy.
Celem jest spowolnienie tempa przejścia od łagodnych zaburzeń poznawczych, zwykle pierwszego rozpoznanego stadium choroby Alzheimera, do demencji, bardziej zaawansowanej utraty funkcji poznawczych.
Dlatego dla wielu osób lek ten niczego nie zmieni, a tylko nieliczni będą się kwalifikować. Ryzyko przyjmowania leku też jest wysokie. Około jeden na pięciu pacjentów uczestniczących w badaniach klinicznych doświadczył obrzęku mózgu lub krwawienia. W kilku przypadkach objawy były ciężkie i wiązały się z tym co najmniej trzy zgony. Mimo to doradcy naukowi FDA, którzy wcześniej zdecydowali, że ryzyko związane z adukanemabem nie jest tego warte, doszli do przeciwnego wniosku w przypadku lekanemabu. Choroba Alzheimera jest w końcu chorobą śmiertelną. Mimo to lekarze będą musieli wyjaśnić pacjentom ryzyko i obserwować skutki uboczne.
Jasne jest, że to nie rewolucja na jaką czekamy. Ale jednocześnie oczywiste, iż jest to wielki krok dający nadzieję na przyszłość.
na podst. vox, nytimes, statnews
rj
