W świecie medycyny dokonał się właśnie przełom, który w przyszłości może zmienić życie milionów ludzi cierpiących na cukrzycę. Po raz pierwszy w historii udało się skutecznie wyleczyć pacjentkę z cukrzycy typu 1 za pomocą przeszczepu komórek macierzystych. To osiągnięcie otwiera nowe możliwości w leczeniu tej przewlekłej choroby.
Na czym polegała terapia
Bohaterką tego medycznego sukcesu jest 25-letnia kobieta z Tianjin w Chinach, która cierpiała na cukrzycę typu 1. Dzięki innowacyjnej terapii z wykorzystaniem komórek macierzystych, pacjentka zaczęła samodzielnie produkować insulinę zaledwie trzy miesiące po zabiegu. Co więcej, efekty utrzymują się już ponad rok.
Zespół naukowców pod kierownictwem Deng Hongkui z Uniwersytetu Pekińskiego zastosował nowatorską metodę leczenia. Najpierw pobrali komórki od pacjentki i przeprogramowali je do stanu pluripotencji, czyli takiego, w którym komórki mogą przekształcić się w dowolny typ komórek organizmu. Następnie naukowcy stworzyli z nich trójwymiarowe skupiska komórek wyspowych trzustki, które odpowiadają za produkcję insuliny (wyspy Langerhansa, wyspy trzustkowe - łac. insulae pancreaticae – które wydzielają hormony regulujące węglowodanową przemianę materii organizmu).
W czerwcu 2023 roku, podczas półgodzinnego zabiegu, lekarze wstrzyknęli pacjentce około 1,5 miliona takich komórek do mięśni brzucha. To nowe miejsce dla tego typu przeszczepów, które umożliwia monitorowanie komórek za pomocą rezonansu magnetycznego.
Spektakularne efekty
Rezultaty terapii przerosły oczekiwania. Po zaledwie dwóch i pół miesiąca pacjentka zaczęła produkować wystarczającą ilość insuliny, by nie potrzebować dodatkowych dawek hormonu. Co więcej, ustabilizował się jej poziom glukozy we krwi, który przez ponad 98% czasu utrzymywał się w prawidłowym zakresie.
James Shapiro, chirurg transplantolog z Uniwersytetu Alberty w Edmonton w Kanadzie, określił wyniki operacji jako oszałamiające. "Całkowicie odwrócili cukrzycę u pacjentki, która wcześniej wymagała znacznych ilości insuliny" - skomentował.
Potencjał na przyszłość
Badanie to jest częścią szerszego trendu w wykorzystaniu komórek macierzystych do leczenia cukrzycy, na którą cierpi prawie pół miliarda ludzi na całym świecie. Wcześniej, w kwietniu, zespół z Szanghaju z powodzeniem przeszczepił komórki wyspowe do wątroby 59-letniego mężczyzny z cukrzycą typu 2, również używając przeprogramowanych komórek macierzystych pacjenta.
Wykorzystanie własnych komórek pacjenta ma kluczową zaletę - eliminuje konieczność stosowania leków immunosupresyjnych, które są niezbędne przy przeszczepach od dawców. To ogromny krok naprzód, biorąc pod uwagę, że dotychczasowe metody leczenia cukrzycy typu 1, takie jak przeszczepy wysp trzustkowych, wymagały immunosupresji i borykały się z niedoborem dawców.
Ostrożny optymizm
Mimo entuzjazmu, naukowcy zachowują ostrożność. Jay Skyler, endokrynolog z Uniwersytetu w Miami, podkreśla potrzebę powtórzenia wyników u większej liczby pacjentów. Chce również zobaczyć, czy komórki będą nadal produkować insulinę przez co najmniej pięć lat, zanim uzna pacjentkę za "wyleczoną".
Deng i jego zespół planują rozszerzyć badania na kolejnych 10-20 osób. Wyniki dla dwóch pozostałych uczestników obecnego badania są również "bardzo pozytywne", a ich roczna obserwacja zakończy się w listopadzie.
Przyszłość leczenia cukrzycy
To przełomowe osiągnięcie otwiera drzwi do nowych metod leczenia tej choroby. Oprócz podejścia wykorzystującego własne komórki pacjenta, prowadzone są również badania nad przeszczepami komórek wyspowych stworzonych z komórek macierzystych dawców.
Firma Vertex Pharmaceuticals z Bostonu prowadzi badania, w których uczestnicy z cukrzycą typu 1 otrzymują komórki wyspowe pochodzące z embrionalnych komórek macierzystych dawców. Wstępne wyniki są obiecujące - wszyscy uczestnicy zaczęli produkować insulinę w odpowiedzi na obecność glukozy we krwi.
Vertex rozpoczął również badanie, w którym komórki wyspowe umieszczane są w specjalnym urządzeniu chroniącym je przed atakami układu odpornościowego. To podejście może wyeliminować potrzebę stosowania leków immunosupresyjnych.
Choć potrzebne są dalsze badania i obserwacje długoterminowe, opisane wyniki dają nadzieję milionom ludzi cierpiących na to schorzenie.
rj
